Regulation (EC) No 1394/2007 of the European Parliament and of the Council of 13 November 2007 on advanced therapy medicinal products and amending Directive 2001/83/EC and Regulation (EC) No 726/2004 (Text with EEA relevance)

• Published date: 10 December 2007
• Official Gazette Publication: Diario Oficial de la Unión Europea, L 324, 10 de diciembre de 2007

2007R1394 — FR — 02.07.2012 — 001.001

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►B RÈGLEMENT (CE) No 1394/2007 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 13 novembre 2007 concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) no 726/2004 (Texte présentant de l’intérêt pour l’EEE) (JO L 324, 10.12.2007, p.121)

Modifié par:

		Journal officiel
		No	page	date
►M1	RÈGLEMENT (UE) No 1235/2010 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 15 décembre 2010	L 348	1	31.12.2010

Rectifié par:

►C1 Rectificatif, JO L 087 du 31.3.2009, p. 174 (1394/2007)

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▼B

RÈGLEMENT (CE) No 1394/2007 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL

du 13 novembre 2007

concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) no 726/2004

(Texte présentant de l’intérêt pour l’EEE)

LE PARLEMENT EUROPÉEN ET LE CONSEIL DE L’UNION EUROPÉENNE,

vu le traité instituant la Communauté européenne, et notamment son article 95,

vu la proposition de la Commission,

vu l’avis du Comité économique et social européen ( 1 ),

après consultation du Comité des régions,

statuant conformément à la procédure visée à l’article 251 du traité ( 2 ),

considérant ce qui suit:

(1) Des progrès scientifiques récents en biotechnologie cellulaire et moléculaire ont conduit à la mise au point de thérapies innovantes, telles que la thérapie génique, la thérapie cellulaire somatique ou l’ingénierie tissulaire. Cette discipline naissante, la biomédecine, offre de nouvelles possibilités de traitement des maladies et des dysfonctionnements du corps humain.

(2) Dans la mesure où les produits de thérapie innovante sont présentés comme ayant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines, ou comme pouvant être utilisés chez l’homme ou administrés à celui-ci en vue de restaurer, corriger ou modifier des fonctions physiologiques en exerçant une action principalement pharmacologique, immunologique ou métabolique, ils constituent des médicaments biologiques au sens de l’annexe I de la directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain ( 3 ), lue conjointement avec la définition des médicaments reprise à l’article 1er, point 2, de ladite directive. En conséquence, toute réglementation régissant leur production, leur distribution ou leur utilisation doit avoir comme objectif essentiel la sauvegarde de la santé publique.

(3) Pour des raisons de clarté, les produits thérapeutiques complexes doivent avoir une définition juridique précise. Les médicaments de thérapie génique et les médicaments de thérapie cellulaire somatique ont été définis à l’annexe I de la directive 2001/83/CE, mais il n’y a pas encore de définition juridique des produits issus de l’ingénierie tissulaire. Lorsque les produits sont réalisés à partir de cellules ou tissus viables, l’action pharmacologique, immunologique ou métabolique doit être considérée comme le mode d’action principal. Il convient également de préciser que les produits qui ne répondent pas à la définition de médicament, comme les produits composés exclusivement de matériaux non viables dont l’action essentielle est obtenue par des moyens physiques, ne peuvent être, par définition, des médicaments de thérapie innovante.

(4) Selon la directive 2001/83/CE et les directives relatives aux dispositifs médicaux, la base utilisée pour déterminer le régime réglementaire applicable aux combinaisons de médicaments et de dispositifs médicaux est le mode d’action principal du produit combiné. Cependant, la complexité des médicaments combinés de thérapie innovante contenant des cellules ou des tissus viables impose une démarche spécifique. Pour ces produits, quel que soit le rôle du dispositif médical, l’action pharmacologique, immunologique ou métabolique de ces cellules ou tissus doit être considérée comme le mode d’action principal du produit combiné. Ces produits combinés doivent toujours être régis par le présent règlement.

(5) En raison de la nouveauté, de la complexité et de la spécificité technique des médicaments de thérapie innovante, des règles harmonisées adéquates sont nécessaires pour assurer leur libre circulation dans la Communauté et le bon fonctionnement du marché intérieur dans le secteur de la biotechnologie.

(6) Le présent règlement est une lex specialis qui introduit des dispositions complétant celles qui sont énoncées dans la directive 2001/83/CE. Son objet devrait consister à réglementer les médicaments de thérapie innovante qui sont destinés à être mis sur le marché dans les États membres et sont préparés industriellement ou fabriqués selon une méthode dans laquelle intervient un processus industriel, conformément à l’objet général de la législation pharmaceutique communautaire défini au titre II de la directive 2001/83/CE. Il convient d’exclure du champ d’application du présent règlement les médicaments de thérapie innovante qui sont préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même État membre, dans un hôpital, sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l’intention d’un malade déterminé, tout en veillant à ce qu’il ne soit pas porté atteinte aux règles communautaires applicables en matière de qualité et de sécurité.

(7) Il importe que la réglementation des médicaments de thérapie innovante au niveau communautaire ne porte pas atteinte aux décisions prises par les États membres concernant l’opportunité d’autoriser l’utilisation de tel ou tel type de cellules humaines, par exemple les cellules souches embryonnaires, ou de cellules animales. Il convient qu’elle n’influence pas non plus l’application des législations nationales interdisant ou limitant la vente, la distribution ou l’utilisation de médicaments contenant de telles cellules, consistant dans de telles cellules ou issus de celles-ci.

(8) Le présent règlement respecte les droits fondamentaux et observe les principes inscrits dans la Charte des droits fondamentaux de l’Union européenne et tient également compte de la convention du Conseil de l’Europe pour la protection des droits de l’homme et de la dignité de l’être humain à l’égard des applications de la biologie et de la médecine: convention sur les droits de l’homme et la biomédecine.

(9) Tous les autres médicaments biotechnologiques modernes actuellement réglementés au niveau communautaire sont déjà soumis à une procédure centralisée d’autorisation, qui prévoit une évaluation scientifique unique de la qualité, de la sécurité et de l’efficacité du produit, réalisée selon les exigences les plus strictes par l’Agence européenne des médicaments instituée par le règlement (CE) no 726/2004 du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments ( 4 ) (ci-après dénommée «l’Agence»). Il y a lieu que cette procédure soit également obligatoire pour les médicaments de thérapie innovante afin de pallier la pénurie d’expertise dans la Communauté, d’assurer un niveau élevé d’évaluation scientifique de ces médicaments dans la Communauté, de préserver la confiance des patients et des professions médicales dans l’évaluation et de faciliter l’accès de ces technologies novatrices au marché communautaire.

(10) L’évaluation des médicaments de thérapie innovante demande souvent une expertise très spécifique, qui va au-delà du domaine pharmaceutique traditionnel et comprend des aspects à la frontière d’autres disciplines, telles que la biotechnologie et les dispositifs médicaux. C’est pourquoi il convient de créer, au sein de l’Agence, un comité des thérapies innovantes, qui serait chargé de préparer un projet d’avis sur la qualité, la sécurité et l’efficacité de chaque produit de thérapie innovante soumis à l’approbation finale du comité des médicaments à usage humain de l’Agence. En outre, le comité des thérapies innovantes devrait également être consulté pour l’évaluation de tout autre médicament nécessitant une expertise spécifique relevant de son domaine de compétence.

(11) Il convient que ce comité des thérapies innovantes rassemble la meilleure expertise disponible en matière de médicaments de thérapie innovante dans la Communauté. Il y a lieu que la composition du comité des thérapies innovantes couvre de façon appropriée des domaines scientifiques en rapport avec celles-ci, y compris la thérapie génique, la thérapie cellulaire, l’ingénierie tissulaire, les dispositifs médicaux, la pharmacovigilance et l’éthique. Les associations de patients et les cliniciens ayant une expérience scientifique des médicaments de thérapie innovante devraient également être représentés.

(12) Afin de garantir la cohérence scientifique et l’efficacité du système, il convient que l’Agence assure la coordination entre le comité des thérapies innovantes et ses autres comités, groupes consultatifs et groupes de travail, notamment le comité des médicaments à usage humain, le comité des médicaments orphelins et le groupe «avis scientifique».

(13) Il importe que les médicaments de thérapie innovante soient soumis aux mêmes principes réglementaires que les autres types de médicaments biotechnologiques. Cependant, les exigences techniques peuvent être très spécifiques, notamment le type et la quantité de données de

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